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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

边疆考古重现古丝路上的交流传奇******

　　合浦望牛岭汉墓出土的部分珠饰 资料图片

　　近日，第四届中国边疆考古论坛在线上举行，考古学者围绕新疆、内蒙古、甘肃、西藏、四川，以及东北、华南地区的考古新发现作了四十多场精彩的报告。边疆地区因特殊的地理位置，与周边国家地区有着密切的互动，往往还是丝绸之路上的璀璨明珠，是西方文化传入中国的第一站。许多丝绸之路上东西方文化交流碰撞的故事，尘封千百年后，陆续在边疆考古中重见天日，过去的传奇得以揭开神秘面纱。

　　漂洋过海的玻璃珠

　　一颗颗色彩斑斓的珠子，可能只不过是墓主人生前手腕、颈间的点缀，而在考古学家眼中，它们并非只是精美的饰品，借助科技手段分析其成分、制作工艺、来源产地等，可以解读出复杂的贸易和技术传播故事。

　　位于广西合浦县城南部的望牛岭汉墓，就出土了总量超过4000件的各类珠饰品。它们由水晶、玛瑙、琥珀、玻璃材质制成，有的晶莹剔透如同露水一般纯净，也有的火红如珊瑚一般热烈，还有的是清爽的薄荷蓝色。以今日的审美看，它们也属实玲珑精致。中山大学社会学与人类学学院博士后张潇表示，这些珠子为典型的“舶来品”。望牛岭汉墓出土如此多的舶来珠饰，与其特殊的地理位置有关。合浦是两汉时合浦郡郡治所在，也是海上丝绸之路的始发港之一。《汉书·地理志》载，汉武帝时“有译长，属黄门，与应募者俱入海，市明珠、璧流璃、奇石异物，赍黄金杂缯而往”。汉代在宫廷官员的率领下，携带丝绸和黄金，从离南海最近的合浦等地乘船出发，前往南亚、东南亚各国进行贸易。有学者认为，“璧流璃”就是“琉璃”的别称，是古代对玻璃的称呼之一。这段史料说明，望牛岭汉墓出土的玻璃珠，可能正是如此漂洋过海“进口”来的。

　　合浦县附近的浦北县古时也属于合浦郡，县内的越州故城遗址出土了5000多颗玻璃珠。“经上海光机所检测，这些珠子是来源于南亚、东南亚地区的印度-太平洋贸易珠。”中山大学人类学与社会学学院副研究员韦伟燕介绍道。印度-太平洋贸易珠指采用拉制法制作的单彩玻璃珠，即把熔融的玻璃液用特别的工具拉成空心的细管，再将细管截成一粒粒小珠子，这类珠子广泛地生产和传播于印度洋和太平洋区域。越州故城遗址出土的大量玻璃珠进一步证明，在南朝时期，合浦仍是海上丝绸之路的重要节点之一。

　　透过一颗颗璀璨夺目的进口玻璃珠，我们仿佛可以窥见合浦“云帆高张，昼夜星驰”的繁荣景象，脑补出海上丝路始发港之一的千年传奇。

　　唐朝的基督教寺院

　　汉代张骞凿空西域后，沿着沟通中亚、西亚的陆地丝绸之路，随着大漠驼铃传入中国的，不仅仅是珠宝、玉石、香料等异域奇珍，还有包括景教在内的异域宗教文化。

　　唐朝时，景教（基督教聂斯托利派）沿着丝绸之路传入中国。盛唐对异域宗教采取海纳百川、兼容并包的态度，因此景教得以在都城长安等地传播。根据刻于唐德宗建中二年（公元781年）的《大秦景教流行中国碑》中记载，鼎盛时景教曾“法流十道，寺满百城”。

　　位于新疆维吾尔自治区昌吉州奇台县的唐朝墩古城遗址中，就揭露出一处始建于公元8世纪上半叶的唐代景教寺院遗址，可以作为这段历史的注释。寺院中出土了一件造型独特的釉陶器，表面是青蓝色的釉，上面还有蓝色的文字，“现在初步判断可能是叙利亚文，同时释读出‘我们’‘生命’‘神’等单词，它可能是当时进行某种特殊宗教活动所用的一种器具。”唐朝墩古城遗址考古发掘执行领队任冠介绍说。景教起源于今日叙利亚，因此使用叙利亚文，《大秦景教流行中国碑》也并存汉字与叙利亚文。

　　唐朝墩古城遗址位于天山东段博格达山与古尔班通古特沙漠之间东西交通要道上，也是丝绸之路一处咽喉重镇和交通枢纽。此次发掘的景教寺院遗址中有景教元素，也有汉文化元素，还有丝绸之路带来的多元文化因素。“寺院内出土了玛瑙、绿松石、玉石、琥珀等不同质地的珠饰，反映了丝绸之路上东西方不同文化的审美在景教寺院内的碰撞和交融。”任冠说。景教寺院遗址壁画中造型丰腴的带背光的圣像图，更是唐代人物形象丰腴的绘画风格与景教特色的结合。同时寺院中还出土了钧瓷的瓷片、绞胎瓷盘等。绞胎工艺是唐代陶瓷的新工艺。西方的珠饰、中原的瓷器同时出现在景教寺院中，也是东西方文化交融的印证。

　　口含金币的埋葬习俗

　　丝绸之路上，有一群高鼻深目，牵着骆驼贩运丝绸、珠宝、牲畜的人，他们就是以善于经商而著名的粟特人。粟特人的故乡在中亚两河流域，以撒马尔罕（在今乌兹别克斯坦境内）为中心。粟特人不仅是促进丝绸之路商贸往来的使者，而且是东西方文化交流的使者。能歌善舞的他们也促进了极具异域风情的粟特音乐和舞蹈东传，为中原艺术加入“胡风”元素。

　　在内蒙古呼和浩特沙梁子古城的殉马墓中，发现了一枚含在墓主人嘴右侧的金币。中山大学社会学与人类学学院副教授刘扬介绍金币的发掘过程说：“我们把（墓主人的）头抱起来的时候，掉下去了一小块泥，刚好露出了一点金光，当时还以为是墓主人的一个金牙，后来才发现是一个金币。”这枚金币图案为一面部清秀、无胡须的戴宝冠王者，只见他身穿铠甲，右手持枪从左肩斜出，左手则持盾挡于身侧。金币上有两个穿孔，说明金币应为墓主人生前的挂饰。金币为单面模压，极薄，应是东罗马帝国查士丁一世金币的仿制品。

　　刘扬介绍，这是中国发现的口含金币的第6个案例，之前还在新疆吐鲁番阿斯塔纳墓发现4例，在宁夏固原唐史道德墓发现1例，这5例均可能与粟特人有关，因此内蒙古呼和浩特发现的这一例也有可能是受到粟特人习俗的影响。呼和浩特位于古代草原丝绸之路上，因此很有可能有粟特人在此活动。北京大学考古文博学院教授齐东方认为，中国北部存在着一条从河西经包头、呼和浩特、大同、通过河北北部进入内蒙古赤峰，到达辽宁朝阳的东西交通路线，是历史上中国北部通往西方的国际线路。而北方草原丝绸之路的兴盛，自然会使善于经商的粟特人进入今辽宁、内蒙古一带。

　　不过目前考古学家依据葬式判断，沙梁子古城发现的殉马墓最有可能是唐代突厥墓葬。那么究竟这一墓葬是受到粟特人习俗影响的突厥墓，还是有可能成为国内首例发现的粟特人墓，尚有待进一步考证研究。

　　从南疆海上丝绸之路的始发港口，到西域陆地丝绸之路的景教寺院，再到塞北草原丝路上的殉马墓，均可见到东西方文化的交流碰撞。考古证实边疆地区自古以来就在“一带一路”发展进程中扮演着重要角色。千年来，大漠驼铃声声，海港云帆高张，繁荣畅达的丝路上，中外交流的传奇故事接连上演；如今，新时代“一带一路”上，更多文明互鉴、民心相通的故事也正在发生。

　　（本报记者 李韵 王笑妃）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）